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Aplicación LNP: Terapia de edición genética October 12,2021.



Las nanopartículas lipídicas (LNP) pueden desempeñar un papel importante en la terapia de edición genética. IntelliaTherapeutics y Regeneron anunciaron recientemente que su programa de desarrollo conjunto, ntra-2001, una terapia sistémica CRISPR / Cas9, ha logrado resultados positivos en un ensayo clínico de fase I. Una sola dosis de NTLA2001 resultó en una disminución promedio del 87% en el nivel de proteína transtiroxina sérica (TTR), con una reducción máxima del 96% en el día 28. CRISPR / Cas9 es una herramienta de edición de genes que realiza cambios permanentes y específicos en un cromosoma del paciente y corrige posibles mutaciones genéticas. Ntra-2001 es un tratamiento basado en CRISPR / CAS9 para la amiloidosis hereditaria mediada por proteínas transtiroxinas con polineuropatía (ATTRV-PN).


Según Intellia Therapeutics, NTRA-2001 es una administración dirigida de LNP en humanos que elimina selectivamente los genes que causan enfermedades y restaura la función genética necesaria a través de la inserción dirigida. Tres de los seis pacientes tratados en el ensayo de fase I recibieron una dosis de 0,1 mg / kg de ntLA-2001 y los otros tres recibieron una dosis de 0,3 mg / kg de NTLA2001. En el día 28, la TTR disminuyó en un promedio del 52% en los pacientes. recibiendo 0,1 mg / kg y 87% en pacientes que recibieron 0,3 mg / kg, con una reducción del 97% en un paciente.


Como se revela en la patente de IntelliaTherapeutics, LNP contiene lípidos de amina para la encapsulación y escape in vivo, lípidos neutrales y auxiliares para la estabilización y lípidos de encubrimiento. En general, los LNPS usados ​​en CRISPR / Cas9 incluyen DSPC, colesterol, PE2K-DMG y otros liposomas, que son en su mayoría similares a los usados ​​para LNPS de vacunas de ARNm.


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Referencia

1. Intellia Therapeutics. (2021) .Fuente: recuperar Intellia Therapeutics: https://www.intelliatx.com/crisprcas9/types-of-edits-2/

IntelliaTherapeutics (NTLA.us) y Regentium (RegN.us) anuncian los resultados del primer ensayo clínico CRISPR Fuente de recuperación: baidu: https://baijiahao.baidu.com/s?id=1703680441595581467&wfr=spider & para = pc


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