Review Research (Washington DC). 18 de junio de 2024:7:0370. doi: 10.34133/research.0370. eCollection 2024.
Desbloqueo de la aplicabilidad terapéutica del ARNm de LNP: química, formulación y estrategias clínicas
Abstracto
El ARN mensajero (ARNm) se ha convertido en una modalidad terapéutica innovadora que ofrece prometedoras vías para la prevención y el tratamiento de diversas enfermedades. El enorme éxito de las vacunas de ARNm en la lucha contra la enfermedad por coronavirus 2019 (COVID-19) demuestra el ilimitado potencial médico y terapéutico de la tecnología del ARNm. Los recientes avances en nanopartículas lipídicas (LNP) han permitido superar los retos relacionados con la estabilidad, la inmunogenicidad y la precisión de la diana del ARNm. Esta revisión resume las terapias de vanguardia basadas en LNP-ARNm, incluyendo su estructura, composición de materiales, directrices de diseño y principios de cribado. Además, destacamos las tendencias preclínicas y clínicas actuales en terapias con LNP-ARNm en una amplia gama de tratamientos en afecciones oftalmológicas, inmunoterapia oncológica, edición génica y medicina de enfermedades raras. Se presta especial atención a la traducción y evolución de las vacunas de LNP-ARNm hacia un espectro más amplio de terapias. Exploramos las preocupaciones relacionadas con la eficacia inadecuada de la focalización extrahepática, las dosis elevadas, los problemas de seguridad y los desafíos de los procedimientos de producción a gran escala. Este debate puede ofrecer perspectivas sobre las perspectivas de desarrollo clínico a corto y largo plazo de las terapias con ARNm de LNP.
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