Revista Mol Ther. 5 de julio de 2017;25(7):1467-1475. doi: 10.1016/j.ymthe.2017.03.013. Publicación electrónica: 13 de abril de 2017.
Sistemas de nanopartículas lipídicas para facilitar terapias genéticas
Abstracto
Los fármacos genéticos, como el ARN de interferencia pequeño (ARNip), el ARNm o el ADN plasmídico, ofrecen terapias génicas potenciales para tratar la mayoría de las enfermedades mediante el silenciamiento de genes patológicos, la expresión de proteínas terapéuticas o aplicaciones de edición génica. Sin embargo, para que los fármacos genéticos se puedan utilizar clínicamente, se requieren sistemas de administración sofisticados. Los sistemas de nanopartículas lipídicas (LNP) son actualmente los principales sistemas de administración no viral que permiten el potencial clínico de los fármacos genéticos. En 2017, se presentará una solicitud a la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) para la aprobación de un fármaco de ARNip LNP para tratar la amiloidosis inducida por transtiretina, una enfermedad actualmente intratable. En este artículo, primero revisamos la investigación que ha conducido al desarrollo de sistemas de ARNip LNP capaces de silenciar genes diana en hepatocitos tras la administración sistémica. Posteriormente, se resume el progreso realizado para extender la tecnología LNP al ARNm y plásmidos para aplicaciones de reemplazo de proteínas, vacunas y edición génica. Finalmente, abordamos las limitaciones actuales de la tecnología LNP aplicada a los fármacos genéticos y las maneras de superarlas. Se concluye que la tecnología LNP, en virtud de procesos de formulación robustos y eficientes, así como ventajas en potencia, carga útil y flexibilidad de diseño, será una tecnología no viral dominante que permitirá el enorme potencial de la terapia genética.
Palabras clave: edición genética; terapia génica; fármacos genéticos; nanopartículas lipídicas; ARNm; ARNi.
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