Revisión Biomedicinas. 10 de mayo de 2021;9(5):530. doi: 10.3390/biomedicines9050530.
Aplicación no inmunoterapéutica del ARNm de LNP: maximización de la eficacia y la seguridad
Abstracto
Las vacunas basadas en ARN mensajero (LNP-ARNm) formuladas con nanopartículas lipídicas (LNP) cobraron protagonismo como las primeras vacunas contra el virus SARS-CoV-2 aplicadas a nivel mundial. Se han verificado los beneficios, ya conocidos, de las tecnologías basadas en ARNm, que consisten en la ingeniería relativamente simple y rápida del ARNm que codifica para antígenos y proteínas de interés, la ausencia de integración genómica y un proceso de fabricación rápido y eficiente en comparación con otros productos biológicos, sentando así las bases para una amplia gama de aplicaciones. La inmunogenicidad intrínseca del ARNm transcrito in vitro (IVT) formulado con LNP es beneficiosa para las vacunas de LNP-ARNm. Sin embargo, evitar la activación inmunitaria es fundamental para las aplicaciones terapéuticas del LNP-ARNm para el reemplazo de proteínas, donde se requiere la expresión dirigida del ARNm y la administración repetida de altas dosis durante toda la vida. Esta revisión resume nuestro conocimiento actual sobre la activación inmunitaria inducida por el ARNm, los subproductos de la IVT y las LNP. Ofrece una visión general completa del estado actual de los estudios preclínicos y clínicos en los que se utiliza el ARNm de LNP para la reposición de proteínas y el tratamiento de enfermedades raras, con énfasis en la seguridad. Además, la revisión describe innovaciones y estrategias para avanzar en la farmacología y la seguridad del ARNm de LNP para aplicaciones no inmunoterapéuticas.
Palabras clave: LNP-ARNm; terapia de reemplazo de proteína ARN; citocinas; eficacia; transcripción in vitro (IVT); inmunidad innata; nanopartículas lipídicas; aplicaciones no inmunoterapéuticas; enfermedad rara; seguridad.
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