Revisa Zhejiang Da Xue Xue Bao Yi Xue Ban. 25 de abril de 2022;51(2):185-191. doi: 10.3724/zdxbyxb-2022-0047.
Avances en la investigación sobre sistemas de administración de nanopartículas lipídicas a ARNm y su aplicación en la terapia con células CAR-T
Abstracto
La terapia con células T CAR ha demostrado una eficacia significativa en neoplasias hematológicas; sin embargo, requiere mayor optimización. Recientemente, el sistema de administración de nanopartículas lipídicas (LNP)-ARNm como vector de transferencia génica no viral ha avanzado rápidamente en la terapia con células T CAR. El ARNm de claudina-6 (CLDN6) se administra a las células presentadoras de antígenos (CPA) a través del sistema LNP, lo que mejora la función de las células T CAR CLDN6 para la eliminación de células tumorales sólidas. Para el tratamiento de la lesión cardíaca aguda, el ARNm de la proteína activadora de fibroblastos (FAP) CAR se puede administrar a las células T a través del sistema LNP para la producción in vivo de células T CAR FAP, bloqueando así el proceso de fibrosis miocárdica. El sistema de administración de LNP-ARNm presenta ventajas como la ausencia de integración en el genoma del huésped, su bajo costo, baja toxicidad y modificabilidad; por otro lado, presenta ciertas desventajas, como la persistencia celular limitada causada por la expresión transitoria de proteínas y las limitaciones en las técnicas de preparación. Este artículo revisa el avance de la investigación en el sistema de administración in vivo de LNP-ARNm y su aplicación en la terapia con células CAR-T.
Palabras clave: Receptor de antígeno quimérico de células T; Vector de transferencia genética; Nanopartícula lipídica; ARN mensajero; Revisión; sistema de administración.
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