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  • Excipientes para sistemas de administración de LNP
    Excipientes para sistemas de administración de LNP January 22,2024.
    Los sistemas de administración de nanopartículas lipídicas (LNP) se utilizan ampliamente en los campos de la terapia génica y las vacunas. Sin embargo, para lograr una administración eficaz de genes y vacunas, no solo es necesario seleccionar portadores y ácidos nucleicos o antígenos adecuados, sino también excipientes para la administración de LNP. Se necesitan sistemas. Estos excipientes desempeñan un papel clave en la estabilidad, la transparencia, el efecto protector y la capacidad de carga. En primer lugar, la estabilidad es una característica importante de los excipientes para los sistemas de administración de LNP. Los excipientes interactúan con los componentes lipídicos, aumentando la estabilidad de LNP. Por ejemplo, el polietilenglicol (PEG) es uno de los excipientes comúnmente utilizados, que puede formar una capa estable de polímero. cubriendo la superficie de LNP. Esta capa de polímero ayuda a reducir la adsorción de proteínas y células y proporciona estabilidad adicional, prolongando así la vida en circulación de LNP. En segundo lugar, la transparencia es un factor importante a considerar al diseñar sistemas de administración de LNP. La transparencia puede afectar la preparación de LNP y la visualización de la estructura interna. Por lo tanto, los excipientes generalmente se seleccionan por sus características de menor absorción y dispersión de la luz para obtener una claridad. imágenes y análisis estructurales precisos. Además, los excipientes para los sistemas de administración de LNP también pueden proporcionar protección, protegiendo los ácidos nucleicos o los antígenos de la degradación. Por ejemplo, el colesterol es un excipiente común que se puede insertar en LNP para formar una barrera que protege el ácido nucleico o el antígeno. Esta capa protectora puede evitar que el ácido nucleico o el antígeno sea atacado por enzimas y ayudar a mejorar la eficiencia de la administración y la activación inmune. Además, la carga también es una característica importante de los excipientes. La carga puede afectar la interacción entre LNP y las células diana y la eficiencia de la entrega. Por ejemplo, algunos excipientes pueden regular el estado de carga en la superficie de LNP para mejorar su adsorción y absorción celular, por lo tanto mejorar el efecto de entrega. En resumen, los excipientes en los sistemas de administración de LNP desempeñan un papel importante en la terapia génica y la investigación de vacunas. Al seleccionar los excipientes apropiados, la estabilidad, la transparencia, el efecto protector y la carga de LNP se pueden optimizar para lograr una administración eficiente de genes y vacunas. Los investigadores continuarán Desarrollar nuevos excipientes para mejorar aún más el rendimiento de los sistemas de administración de LNP y promover el desarrollo de la terapia génica y la investigación de vacunas. L i p i d s que ha sido registrado en DMF: Lípido catiónico ionizable DLin-MC3-DMA SM-102 (HUO) ALC-0315 (DHA) DHA-1 (análogo...
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  • Sistemas de nanopartículas lipídicas para facilitar terapias genéticas
    Sistemas de nanopartículas lipídicas para facilitar terapias genéticas August 11,2025.
    Revista Mol Ther. 5 de julio de 2017;25(7):1467-1475. doi: 10.1016/j.ymthe.2017.03.013. Publicación electrónica: 13 de abril de 2017. Sistemas de nanopartículas lipídicas para facilitar terapias genéticas Abstracto Los fármacos genéticos, como el ARN de interferencia pequeño (ARNip), el ARNm o el ADN plasmídico, ofrecen terapias génicas potenciales para tratar la mayoría de las enfermedades mediante el silenciamiento de genes patológicos, la expresión de proteínas terapéuticas o aplicaciones de edición génica. Sin embargo, para que los fármacos genéticos se puedan utilizar clínicamente, se requieren sistemas de administración sofisticados. Los sistemas de nanopartículas lipídicas (LNP) son actualmente los principales sistemas de administración no viral que permiten el potencial clínico de los fármacos genéticos. En 2017, se presentará una solicitud a la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) para la aprobación de un fármaco de ARNip LNP para tratar la amiloidosis inducida por transtiretina, una enfermedad actualmente intratable. En este artículo, primero revisamos la investigación que ha conducido al desarrollo de sistemas de ARNip LNP capaces de silenciar genes diana en hepatocitos tras la administración sistémica. Posteriormente, se resume el progreso realizado para extender la tecnología LNP al ARNm y plásmidos para aplicaciones de reemplazo de proteínas, vacunas y edición génica. Finalmente, abordamos las limitaciones actuales de la tecnología LNP aplicada a los fármacos genéticos y las maneras de superarlas. Se concluye que la tecnología LNP, en virtud de procesos de formulación robustos y eficientes, así como ventajas en potencia, carga útil y flexibilidad de diseño, será una tecnología no viral dominante que permitirá el enorme potencial de la terapia genética. Palabras clave: edición genética; terapia génica; fármacos genéticos; nanopartículas lipídicas; ARNm; ARNi. Para obtener más información sobre el producto, contáctenos en: EE. UU. Tel: 1-844-782-5734 EE. UU. Tel: 1-844-QUAL-PEG Teléfono de CHN: 400-918-9898 Correo electrónico: sales@sinopeg.com
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